招募公告丨关注SMA儿童健康
——招募公告——
我院正在开展一项在年龄≥2岁至<18岁、初治、能独坐但无法行走的迟发型2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者中评价鞘内（IT）注射OAV101的疗效和安全性的随机、假操作对照、双盲研究。本研究在全球约10个国家开展，研究已获得中国国家药品监督管理局的批准，并已被我院伦理委员会批准。
如果您符合以下条件：
年龄≥2岁且<18岁；
确诊为由SMN1双等位基因致病突变（影响SMN1）和2-4个SMN2拷贝引起的脊髓性肌萎缩症（SMA）；
能独坐，但不能独走
未曾有过基因治疗、造血移植或实体器官移植史。
满足以上所有条件并结合医生的检查及判断符合本临床研究入组标准者可以参加本临床研究。
在研究期间，我院将向受试者免费提供研究药物/安慰剂，并由负责本临床研究的医生在研究期内向您提供常规检查和疾病评估。
若您想咨询更多详细信息，请联系：杨洁18308312745。
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