桂林医学院附属医院 三级甲等 公立医院

目前，全球确定的罕见病病种有7000多种，影响全球约3亿人，中国的罕见病总患病人口数接近2000万。

罕见病是一类发病率和患病率极低的疾病，数据显示，全球平均每个罕见病患者看过8个医生，经历过2-3次误诊后才能确诊，部分罕见病平均诊断时间为5-7年，其高昂的医疗费用让众多罕见病患者家庭面临重大经济压力和精神压力。

近年来，随着罕见病患病群体受到的关注越来越多，为改善罕见病患者的生存状况，需要政府、社会、医院、企业的共同努力，加强医疗、医保、医药领域“三医”联动，为罕见病患者用药开辟一条绿色通道。

罕见病患者最关心的问题：能不能吃得起药？能不能买到药？

一、能不能吃得起药？

由于罕见病患者人数少，用药量少，而药物的研发往往要投入大量的时间和金钱，所以罕见病的治疗用药往往都比较贵。

为了让更多的罕见病患者能得到治疗，并减轻他们家庭的经济负担，国家医保局秉承“不放弃每一个小群体”的精神，不断地将罕见病治疗用药纳入医保目录。

广西壮族自治区医疗保障局印发了《关于部分特殊医保药品单列门诊统筹支付的通知》(以下简称《通知》)，从2022年6月1日起对在门诊治疗使用的33种特殊医保药品实行单列门诊统筹支付，费用不设起付线。这意味着，今后使用特殊药品的患者无需住院即可享受医保报销，其中涉及多种罕见病用药，逐步解决罕见病患者用不起药的问题。

二、能不能买到药？

因为使用量极少，大多数医院和药店的采购目录里都不会有罕见病用药品种，有了医保政策如何顺利的买到药成为一个更复杂的问题。

桂林医学院附属医院作为桂林百姓信赖的公立医院，始终坚持公立医院的公益性原则，把维护人民健康权益放在第一位，收到《通知》后，院领导高度重视，启动绿色通道，多部门协作全力帮助罕见病患者实现用药可及性。医务部制定医疗相关制度流程，医保病案部规范、简化特殊药品申请审批，药学部积极拓展采购渠道，保证药品供应。“三医联动”打通罕见病患者用药的“最后一公里”。

桂林的廖女士前年年底诊断为多发性硬化症，西尼莫德片是治疗该病的特效药，以前廖女士购药需要到南宁去取，有时候需要花2-3天时间，药品运输和保存要求2-8℃，奔波的买药旅途非常辛苦，且每盒药费约6800元左右，全部自费不能报销，经济压力非常大。今年8月上旬，廖女士在桂林医学院附属医院神经内科顺利开出首张西尼莫德片处方，成功领到医保报销后药品西尼莫德片（药品费用6776元，医保支付4743.2元，个人负担2032.8元）后感激地说：“感谢国家医保政策对我们的关爱，帮助我们减轻了经济负担；也感谢医院为我提供便利，让我就近买到药，真是太感谢了!”

廖女士与神经内科医生、医保病案部、药学部工作人员合影

“三医联动”推动诊疗体系建设，最终目标是让罕见病患者“病所有医、医有所药、药有所保”。现在桂林医学院附属医院已将罕见病用药（详见下表）列入门诊特殊病用药管理，专门开辟购药绿色通道，并承诺保障药品配备和供应。

只要是在医保目录中的罕见病患者用药，有需要的患者请到医院219药学门诊咨询，临床药师将全力提供帮助。

关注罕见病，让爱不罕见，有我你不再孤独，让我们一起携手给罕见病患者更多的帮助和关爱。

罕见病药品

文、图/董晓敏

编辑/李自恩

校对/胡晓云

审核/彭玲陈薇李锦

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