广西壮族自治区人民医院 三级甲等 公立医院

今年7月28日，年龄仅2岁8月、体重仅12kg的患儿小洁(化名)在广西壮族自治区人民医院接受造血干细胞移植术后第38天康复出院了。这是目前在广西壮族自治区人民医院接受造血干细胞移植患者中年龄最小、体重最轻的患儿。该手术是广西壮族自治区人民医院首次为号称“儿童白血病之王”——幼年型粒单核细胞白血病(JMML)患儿进行造血干细胞移植，标志着广西壮族自治区人民医院造血干细胞移植技术取得了新突破。

小洁今年2岁，原本活泼可爱，她的出生给一家人带来无限的欢乐和幸福。然而去年8月，她突然开始频繁高热，身体变得虚弱。父母带她到医院检查后发现血常规异常，经多次治疗后病情依然没有好转，于是慕名来到广西壮族自治区人民医院儿科就诊。儿科副主任代艳凭借丰富的临床经验，迅速完善各项检查，诊断小洁为JMML(高危)。

何为JMML？医生介绍，JMML是一种发生于儿童早期的罕见骨髓增殖性肿瘤，占儿童白血病的1—2%，每100万人中仅有1-2人患病，多发生于婴幼儿，贫血、发热、出血、肝脾肿大是主要的临床表现。该病的预后很差，化疗效果不理想，长期生存率只有10%，多数患者生存期低于2年，被称为“儿童白血病之王”。该病目前尚无可治愈的特效药物，造血干细胞移植是目前能治愈该病的唯一方法。

广西壮族自治区人民医院儿科在接诊后立即为小洁进行去甲基化治疗，之后小洁病情趋于稳定，但致病基因和部分检查指标仍未能恢复正常。随后，代艳与广西壮族自治区人民医院儿童造血干细胞移植团队其他成员，包括血液内科副主任(主持工作)蓝梅、汤杨明副主任医师、李新叶主治医师、韦琼住院医师等，积极与上海儿童医学中心沟通联系，并在对方远程详细指导下，制定了治疗方案。经一致商定并取得患儿父母同意后，移植团队决定为小洁进行造血干细胞移植。

由于小洁的爸爸患病，不能作为供体，而她7岁的哥哥和小洁的配型为单倍体。移植团队认为，小洁年龄小、体重轻，移植后很可能发生肝静脉闭塞病，而如果为单倍体移植，更容易发生移植物抗宿主病等严重并发症，移植难度非常大。尽管困难重重，但移植团队仍然决定迎难而上。经与小洁父母商议后，移植团队决定采用脐血联合哥哥的单倍体对小洁进行造血干细胞移植。

为了减少移植后复发的风险，移植团队在移植前给小洁制定了肿瘤减负荷方案。6月3日，小洁进入移植仓。6月20日，小洁先后回输了脐血和哥哥的外周血干细胞，过程顺利。移植后第19天，小洁粒细胞顺利重建。第25天，小洁走出移植仓并继续在儿科接受治疗。第38天，小洁的各项指标恢复良好，顺利出院。

整个移植过程均在移植团队充分的准备和早期干预下完成，小洁未发生明显不适和严重并发症，过程十分顺利。目前，小洁正在接受随访治疗。

作为国家首批全国儿童血液病定点医院，广西壮族自治区人民医院是目前广西唯一一家中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会儿童急性淋巴细胞白血病CCCG-ALL-2020（上海方案）多中心协作组成员单位，是国家儿童医学中心血液/肿瘤专科联盟JMML多中心临床研究协作组委员单位，每年收治上百例恶性血液肿瘤患儿，并实行全方位管理，抢救存活率高，获得了病人及家属的认可。2019年以来，由广西壮族自治区人民医院儿科与血液内科组建的儿童造血干细胞移植团队已成功为10余名患儿完成了造血干细胞移植术，为10余个家庭带去了新的希望。