70万“天价药”降价纳入医保，玉林打出第一针
7月21日上午
在我院以小儿内科为首的MDT团队配合下
在我院以小儿内科为首的MDT团队配合下
一名6岁脊髓性肌萎缩症（简称SMA）患儿
一名6岁脊髓性肌萎缩症（简称SMA）患儿
一名6岁
脊髓性肌萎缩症（简称SMA）患儿
顺利完成诺西那生钠鞘内注射治疗
这是“天价救命药”诺西那生钠注射液
被正式纳入医保后
玉林首位获益患儿
2022年1月1日
《国家基本医疗保险、
工伤保险和生育保险
药品目录（2021年）》正式实施
诺西那生钠等7种罕见病药品
被正式纳入医保药品价格
其中诺西那生钠经医保谈判降到3万多元一针
诺西那生钠注射液是SMA患儿的“救命药”
在未纳入医保前
它曾是70万元一支的“天价药”
脊髓性肌萎缩症（SMA）
SMA是一种罕见的染色体遗传病
该疾病是由于脊髓前角及延髓运动神经变性
导致近端肢体和躯干进行性、对称性
肌无力和肌萎缩的神经变性病
被称为2岁以下婴幼儿“头号遗传病杀手”
有数据显示，我国该病患者约有25000人
其中约40%患者可存活至青壮年
随着病情的进展
肌无力可进一步
导致骨髓系统、
呼吸系统、消化系统及其他系统异常
其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因
面对有呼吸、消化、营养、
脊柱畸形等方面问题的患儿
我院成立了
脊髓性肌萎缩症
多学科协助诊疗团队（MDT）
为SMA患儿实施个体化诊疗计划
提供一站式、专业化、高水平的诊疗服务
诺西那生钠注射液
是全球首个
SMA
精准靶向治疗药物，通过鞘内注射给药，可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中，从而改善运动功能，提高生存力，改变
SMA
的疾病进程。
在诺西那生钠注射液上市之前，此病属于无药可治的情况，只能做基本的康复训练。
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来源：小儿内科
通讯员：肖文琪
编辑：欧阳凌云
审核：刘洋
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