从70万到3万湘潭市首例“诺西那生钠”注射今日在市第一人民医院完成-医联媒体

从70万到3万湘潭市首例“诺西那生钠”注射今日在市第一人民医院完成

2022-05-29 14:43:52

5月11日，患有脊髓性肌萎缩症（spinalmuscularatrophy，SMA）的6岁女孩芳芳在湘潭市第一人民医院儿科完成鞘内注射诺西那生钠，成为诺西那生钠注射液降价并纳入医保后全省地市州治疗的首位受益者。

诺西那生钠注射液是全球首个5qSMA的治疗药物，目前已在全球40多个国家和地区上市。2019年2月，国家药品监督管理局正式批准诺西那生钠注射液（SPINRAZA）用于治疗SMA。2021年12月3日，经过国家医保局那场激动人心的“灵魂谈判”，该药从最初的70万/支降到了3.3万/支，降幅超过95%，并从2022年1月1日起正式进入新版医保药品目录实施。

6年多以前，双胞胎芳芳和铭铭的降生给他们全家带来巨大的惊喜。然而几个月后因为发育迟缓在湘潭市第一人民医院被确诊为SMA，“可能活不过2岁的魔咒”从此笼罩在这个家庭之上。父母亲并没有放弃，而是坚持给小朋友进行康复治疗，但6年后铭铭还是不幸夭折了。

每一个小群体都不该被放弃。湘潭市第一人民医院儿科主任张国勋、主管医师陶莹经与家长商议计划给予芳芳诺西那生钠鞘内注射治疗。由于技术要求较高，该治疗方案原本仅在省会部分医院使用，并未在湖南地市级医院使用过。

即使费用降低了95%，但治疗第一年内需分阶段完成6针注射，后续还要进行多次注射，这对于芳芳原本并不富裕的家庭来说绝非易事。为了节约其往返省会的各种费用，湘潭市第一人民医院儿科主动向上级医院学习，在科内反复操作、演练，最终熟练掌握该项治疗技术。同时，在医院领导，医保、药学等部门的多方协调下，最终在湘潭率先引进了“诺西那生钠”。5月11日上午，该药被顺利注入芳芳脊髓内，整个治疗顺利，患儿目前无任何其他不适。

【科普】

脊髓性肌萎缩症（spinalmuscularatrophy,SMA）是由于脊髓前角及延髓运动神经元变性，导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病。如果不进行治疗，大多数患有较严重疾病类型（SMAI型）的婴儿在没有呼吸干预的情况下，无法活到两岁。其他类型患者可因疾病进行性加重而最终丧失行走能力，并且出现呼吸、吞咽障碍。

诺西那生钠是一种反义寡核苷酸（ASO），靶向促进SMN2mRNA外显子7剪接增加全长度功能性SMN蛋白生产，是第一种可同时改善SMA患者运动功能和提高生存率并延缓SMA进程的缓解疾病疗法。