徐州市中心医院完成3例儿童脊髓性肌萎缩症患者的特药治疗
8月27日上午,在省医保罕见病专项政策支持下,徐州地区针对脊髓性肌萎缩症(SMA)3例儿童患者的特药治疗在徐州市中心医院神经内科率先顺利完成。
据介绍,在2019年公布的国家首批罕见病名录中,神经系统疾病占了54种,其中肌病与周围神经病亚专科涉及病种29种,脊髓性肌萎缩症即是其中一种。这是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病,严重时甚至可危及生命。据市中心医院新城神经内六科主任鹿寒冰介绍,针对脊髓性肌萎缩症,既往多采用化学药物一种或几种联用的方法进行治疗,但是都没有明显的疗效,因此该病往往被称为“不治之症”。
收治3名脊髓性肌萎缩症患儿后,市中心医院立即开展多学科诊疗,由医院神经内科、康复医学科、儿科等相关科室专家围绕制订最佳治疗方案进行了周密讨论。经过会诊讨论及详细的脊柱检查评估,专家组制订了腰穿鞘注的治疗方案,由医院新城神经内六科李洪远副主任医师进行操作并顺利完成。
据了解,此次针对3例脊髓性肌萎缩症患儿鞘注给药的颀利成,填补了本区域SMA特药治疗的空白,为制定该类疾病规范化诊疗模式奠定了基础。