广西壮族自治区人民医院 三级甲等 公立医院

近日，广西壮族自治区人民医院多学科协作为一名系统性硬化症患者成功实施了自体造血干细胞移植术，患者在出院之际，为医护人员送来锦旗，以表达对医护人员的诚挚谢意。

今年50岁的患者李先生（化名）在2023年初开始出现雷诺现象（双手遇冷后变白、变紫、疼痛），继而四肢皮肤出现硬肿，并逐渐进展至面部及全身皮肤变硬，同时伴有咳嗽、气促等症状。由于病情的加重，李先生于2023年5月到外院就医，确诊为系统性硬化症合并间质性肺炎。

确诊后，外院曾对李先生采用了糖皮质激素、环磷酰胺等药物治疗。治疗初期，李先生的皮肤硬化症状略有缓解。但在2024年，李先生的病情出现恶化，皮肤硬化症状加剧，同时伴有频繁咳嗽，并出现了腹胀、腹痛等症状。2024年5月，李先生来到广西壮族自治区人民医院风湿免疫科就诊，医生为其调整药物进行治疗后，效果任然不佳。经过医生团队的评估，李先生在一线传统药物的治疗下，皮肤硬化及肺部间质性病变仍有进行性发展。结合目前已有的多项研究证实，采用自体造血干细胞移植治疗，可显著改善此类患者的皮肤症状与肺功能，提升生存质量。因此，广西壮族自治区人民医院风湿免疫科团队建议李先生转诊至广西壮族自治区人民医院血液内科接受自体造血干细胞移植进行进一步挽救治疗。

2024年9月，李先生满怀希望地入住广西壮族自治区人民医院血液内科。广西壮族自治区人民医院血液内科移植团队首先对李先生进行了全面评估，包括移植适应症及重要脏器功能检查等，在排除相关禁忌症后，血液内科移植团队启动自体造血干细胞动员程序。遗憾的是，首次动员失败，李先生一度陷入绝望。对此，血液内科移植团队经过深入研讨，决定对李先生采用化疗动员方案（大剂量环磷酰胺+粒细胞集落刺激因子）再次尝试治疗。2024年11月，在血液内科主任蓝梅的指导下，血液内科移植团队成功采集到足量干细胞。12月，李先生进入移植病房，血液内科移植团队对其进行大剂量环磷酰胺预处理后，于12月26日顺利完成自体造血干细胞回输。移植过程中，李先生虽然出现了重症肺炎、皮炎等并发症，但在血液内科医护团队的精心救治下，成功度过危险期。移植后的第10天，干细胞成功植入。此后，李先生皮肤硬化症状得到减轻，皮肤评分及咳嗽症状明显好转，病情也迅速改善。

近年来，广西壮族自治区人民医院风湿免疫科与血液内科紧密合作，已成功开展多例自体造血干细胞移植治疗难治性系统性硬化症，均取得良好疗效。此次案例的成功开展，充分展现了广西壮族自治区人民医院对患者生命健康的高度责任感、多学科协作的强大综合实力，以及造血干细胞移植在重症自身免疫性疾病治疗领域的巨大潜力。下一步，广西壮族自治区人民医院将持续深化多学科协作，不断提升罕见病及疑难病症综合诊治技术水平，为更多患者点亮希望之光。（血液内科谢琼妮汤杨明风湿免疫科黄新翔/文血液内科吕秋霞/图）

新闻知多点

系统性硬化症（SSc）俗称硬皮病，是一种系统性自身免疫性疾病，其典型特征为皮肤增厚、变硬，且常累及肺、心血管、肾脏、消化道等内脏器官，对患者生活质量及生存构成严重威胁。该疾病发病高峰处于45～65岁年龄段，男性患者病情通常较重，更易出现弥漫性皮肤病变、指端溃疡及肺动脉高压等情况，预后欠佳。

2018年5月，系统性硬化症被纳入我国首批罕见病名录。鉴于其高度异质性与发病机制不明，目前尚无根治手段，临床多依据靶器官受累状况制定个性化治疗方案，常用药物包括小至中剂量糖皮质激素、甲氨蝶呤、环磷酰胺、吗替麦考酚酯等免疫抑制剂，托珠单抗、利妥昔单抗等生物制剂以及抗纤维化药物等。