四川省医学科学院·四川省人民医院 三级甲等 公立医院

“四川省人民医院有如此强大的医疗实力和尽心尽力的医护团队，我们应该早点带小明来。”11月12日，即将出院的罕见病患儿小明的父母和爷爷奶奶感叹。

10月31日，肝胆胰外科张宇带领团队完成国内首例“联合自体小肠移植的儿童胰母细胞瘤根治性切除”，为7岁患儿再造新生。

7岁的小明（化名）家在浙江。几个月前，小明因拉肚子在当地检查发现巨大的胰腺肿物，通过进一步检查发现肿瘤位于胰腺头部，并且侵犯了胰腺及脾脏周围血管，同时伴发严重的门静脉海绵样变。这无疑是个晴天霹雳！焦急万分的家长带着小明走访了京浙沪的多个权威医疗机构，均因手术难度太大而被告知无法切除，仅能行化疗治疗延长小明的生命。无奈之下，小明家人只能选择该方案，在当地医院行肿瘤穿刺活检获得病理标本，后期行化疗。

不幸的是，因肿瘤血供丰富，穿刺活检导致腹腔大出血，通过开腹止血才保住了小明的生命；而病理结果更不容乐观：胰母细胞瘤，一种发病率仅0.8/千万的罕见儿童胰腺恶性肿瘤。由于发病率极低，胰母细胞瘤的推荐治疗意见多基于个案，缺乏循证医学证据。面对如此悲观的情况，家长也只能大海捞针似的从网络上寻找相关信息，希望能有医生团队能给小明带来生的希望。

绝望之际，业内同行给家长建议：你们可以去四川省人民医院，找肝胆胰外科的张宇主任看看，这可能是最后的希望了。抱着一丝希望，他们怀着忐忑的心情带着小明来到成都。张宇仔细阅片：肿瘤位于胰头部，已经有8公分了，同时伴有肠系膜上静脉系统的复杂侵犯和栓子形成，还伴发继发性门脉高压及海绵样变；此外，肿瘤侵犯肠系膜上动脉及其多个分支，腹腔干与横结肠系膜，以及右半结肠血管也有受侵。面对满怀期待眼神的家长，张宇给出了中肯意见：整体情况非常复杂凶险。但基于我们团队既往的自体小肠移植与血管重建的丰富经验，手术切除并非没有希望，但手术风险很大。当然，选择先进行化疗相对安全，化疗后肿瘤可能会有退缩，使手术风险减小。但也可能化疗效果不佳，再考虑行手术的话，可能因化疗等导致手术难度进一步增加，手术风险进一步增大。

“肿瘤穿刺活检都导致了大出血，根治性切除手术的风险岂不更大？”面对手术的巨大风险，家长退缩了，选择到专科名院给小明进行化疗。然而，小明经过两个疗程的化疗后，并无明显效果。面对如此悲观的结局，焦急的家长想起张宇主任提到的手术方案。回想起张主任关于手术治疗的专业意见，家长心里再次燃起救治小明的信心，并当机立断：走，我们再去成都！

面对再次来蓉的家长，张宇耐心解释了手术流程与风险，并提到四川省人民医院成立了罕见病医学科。罕见病医学科采用MDT多学科诊疗、共同管理的模式，为罕见病患者提供一站式诊疗服务和专业医疗照护，这无疑与小明目前的诊疗状况相当契合。听完张宇主任的专业意见后，家长满怀信心地为小明办理了入院。

小明入院后，张宇第一时间会同罕见病中心组织了小儿内外科、内分泌科、胃肠外科、影像、麻醉、重症监护室等多个科室全院MDT会诊，综合意见后为小明制定了详细的手术方案与术后管理措施。完善了所有术前准备后，10月31日，小明被送入手术室。

开腹后，张宇通过仔细探查发现，肿瘤对周围血管的侵犯非常严重，并且因前期的化疗，肿瘤周围炎症水肿也非常厉害，情况与术前评判基本一致，这些都大大增加了手术难度。儿童血管非常纤细，对受侵血管能否成功切除重建，则是手术成败的关键。基于丰富的自体小肠移植与血管吻合经验，张宇成功为患儿施行了肿瘤切除，并在体外冷灌注条件下进行受侵肠道血管的重建吻合，为小朋友保留了足够的小肠长度，然后将重建好的小肠进行自体移植。开放血流后小肠颜色红润，蠕动良好，血供丰富。经过测量，术后成功保留小肠240cm，手术成功！所有手术人员欣喜万分。

术中，胃肠外科赵高平主任与超声介入中心罗俊主任医师对于肠道重建与术中血供评估，提供了极其重要的协助；术后患儿在ICU团队精心照护下，恢复很顺利，术后第1天就在病床上玩Ipad了，3天后即从ICU转入普通病房，并及时开始肠内营养。术后两次多学科MDT会诊为小明制定了详尽的术后康复与治疗方案。

张宇表示：该患儿患有胰母细胞瘤这一极为罕见的儿童恶性肿瘤，采用自体小肠移植根治切除治疗如此复杂的儿童病灶，目前国际上尚无相关报道。这一可喜结果的获得，除了高超的外科手术技术保障外，多学科会诊制定详尽的围手术期管理方案、术后的康复治疗计划并严格执行也至关重要。目前，四川省人民医院已成立罕见病医学科，学科由中科院院士杨正林院长领衔，采用多学科诊疗与共同管理模式，集中全院优质医疗资源为患者服务，解决罕见病患者面临的诊断难、治疗难、药物可及性差等问题，让罕见病患者不再被忽视，让罕见病患者群体也能得到及时的规范化治疗。

本文来源：肝胆胰外科宣传统战部