首都医科大学附属北京儿童医院 三级甲等 公立医院

2022年11月23日，“北京市关于2021年度北京市科学技术奖励的决定”在北京市人民政府网站正式揭晓，首都医科大学附属北京儿童医院王晓玲主任团队主持完成的“儿童用药研发综合技术体系建设与推广应用”项目，获得2021年度北京市科学技术进步奖二等奖。

我国儿童用药“品种少、剂型少、规格少”，儿童药品占全部药物种类不足10%，儿科专用药占比7.1%。困境背后，挑战重重：信息获取难，供需沟通不畅;制剂研发难，技术壁垒高;特殊人群的药物临床试验实施难;法规体系不完善，鼓励研发收效难;研发各环节孤军奋战，成果转化难。整合资源、突破系列核心关键技术、合理开展儿科临床研究，是实现儿童用药高效研发及临床转化亟待解决的关键问题。

本项目聚焦科技前沿和临床重大需求，发挥国家儿童医学中心的引领作用，联合多家单位，围绕“全方位研发布局、创新性技术突破、辐射式推广应用”的思路，历时16年，建设了多维度、全方位的儿童用药研发综合技术体系。

国际首创儿童用药大数据平台，为研发、应用各环节提供信息支撑。该项目建立了中国儿童用药数据库、儿童口服化学药苦味数据库、儿科临床试验受试者生长发育跟踪数据库，三个数据库相辅相成，覆盖全产业链，收录全球儿童用药政策、指南、上市药品信息等30万条，量化国内外儿童用药差异，为20余项课题提供数据支持，解决了研发、应用各环节信息获取难的困境。

突破技术瓶颈，开发新技术、新方法，研发新剂型、新品种。针对儿科临床分剂量用药痛点，率先突破精准计量微片技术，国内首次将3D打印技术应用于儿童用药研发，满足灵活调整剂量、药物多组合等个性化需求;针对药物口感不佳、儿童吞咽困难、给药频繁导致的用药依从性差等问题，突破粘膜给药、无水吞服、儿童缓控释及掩/矫味关键技术，国际首创基于人工智能的儿童用药适口性评价新体系，提升用药依从性;针对中药制剂儿童患者依从性差、工艺落后等突出问题，建立“基础研究-医院制剂-上市药品”的研发转化新模式，并建立非临床ADMET评价平台，加速儿童型中药新药的研发。

创新儿科临床研究技术和评价方法。针对常规采血有创、量大的问题，提出并验证了机会采血法和尿液替代采血法。针对儿童受试者招募和知情同意困难的问题，率先将数据外推和桥接技术结合，基于真实世界数据豁免万古霉素新生儿RCT试验等。针对儿童用药个体差异大，建立定量药理与机器学习相结合的PK分析技术。针对罕见病，规范临床研究流程，率先建立儿童罕见病治疗信息网。率先建立我国儿童用药上市后临床综合评价新体系，建设首个儿科“国家药品不良反应监测哨点”。

开展儿童用药保障法规体系研究。受国家卫健委药政司委托，完成《儿童用药保障条例》研究，形成“儿童用药”相关定义建议，并在国内率先建立临时调配标准化体系。与国家药监局药审中心(CDE)开展战略合作，增补了2批8个品种的药品说明书中儿童用药信息。

牵头成立两个辐射全国的儿童用药行业组织。成立中国儿童药物研发与产业化联盟和中国儿科人群临床试验协作网，制定并推广7项指南共识，从“游击战”到“集团军”，带动儿童用药行业高效运转、协调发展与整体进步。

“儿童用药研发综合技术体系建设与推广应用”项目创新7种药学开发技术、5种临床研究及评价技术，研制7个全球新品种、6个中国新品种。以第一/通讯作者(含共同)在发表SCI论文115篇(IF>10.0论文2篇)、中文核心期刊论文126篇，总他引1608次。授权发明专利41个、软件著作权6个。参与制定10项行业共识、5项规范、5项指南以及10余项CDE技术指导原则。以北京为中心，推广项目成果，辐射9个国家、覆盖国内31个省市，5000余家“产学研医金”单位，已上市儿童用药惠及422万名患儿。

北京市科学技术奖由北京市人民政府设立，奖励在北京市科学技术进步活动中作出突出贡献的个人和组织，具有高度的权威性和专业性。此项成果是对北京儿童医院科技创新工作的高度认可与支持，更是国家儿童医学中心发挥引领示范和辐射带动作用的重要体现。未来，王晓玲主任团队将坚持以儿童健康为中心，持续推进我国儿童用药研发创新，着力攻克儿科领域关键核心技术，争取更大力度赋能儿童健康事业高质量发展。

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