中国医学科学院血液病医院 三级甲等

12月23日，中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）宣布，合源生物科技（天津）有限公司（以下简称合源生物）CNCT19细胞注射液（抗CD19嵌合抗原受体T细胞注射液）获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准正式纳入“突破性治疗药物”（CDE受理号：CXSL1800106）。

CNCT19细胞注射液是靶向CD19的CART细胞治疗药物，源自中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）的长期技术创新积累。此次纳入“突破性治疗药物”的适应症为复发或难治性急性淋巴细胞白血病。目前，针对成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病适应症，在全球范围内尚未有CART产品获批，临床需求迫切。前期临床研究数据显示，CNCT19细胞注射液在治疗成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病中展现优异的疗效和安全性，完全缓解率超过90%，目前最长生存已逾3年，有望成为成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病最具前景的临床治疗药物之一。随着该产品临床研究的不断推进，这一业内经典产学研用案例将载入所院发展里程碑事件。

在完全由我国自主研发、拥有自主知识产权的CART产品中，CNCT19细胞注射液临床研究进度位居前列，此次进入CDE突破性药物程序，有望成为我国首个上市的具有自主知识产权的CART新药。从2019年11月底获得新药临床试验许可，到2020年1月进入注册I期临床试验，再到12月被纳入“突破性治疗药物”名单，跑出了我国细胞治疗新药研发产业化的“产学研合力新速度”。

所院党委书记常子奎表示，“党的十九届五中全会强调：坚持创新在我国现代化建设全局中的核心地位，把科技自立自强作为国家发展的战略支撑。在这个科技创新方向指引下，我所院一直在努力实现产学研用临床转化多个“从0到1”的突破，这次合源生物CNCT19细胞注射液纳入国家突破性治疗药物程序就是即将实现的一个突破，也将会是所院党建工作和业务深度融合的成果。

所院长程涛教授表示，“所院紧紧围绕国家重大战略需求，扎实推进国家级平台和开放型科技创新体系建设，进一步激发创新活力，加速科研成果转化。合源生物CNCT19细胞注射液是所院科技成果转化的成功范例，所院将继续在临床加基础‘双轮驱动’发展模式下，充分调动优势资源，探索科技成果转化机制创新，建设我国血液学科技创新核心基地。”

国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、副所院长王建祥教授认为：“我国成人复发或难治性急性淋巴细胞白血病患者预后极差，现有治疗模式收效甚微，5年总生存率小于10%，临床需求迫切。CNCT19细胞注射液为这一患者群体带来了突破性的治疗选择和治愈希望。此次国家药品监督管理局药品审评中心将CNCT19细胞注射液纳入突破性治疗药物，充分体现了其临床需求的迫切性，我们将加速临床研究进程，让患者尽早获益于这一突破性疗法。”

合源生物CEO吕璐璐博士强调，“CNCT19细胞注射液是所院多年技术创新积累的结晶，国家药品监督管理局药品审评中心将CNCT19细胞注射液纳入突破性治疗药物是所院同合源生物紧密合作的又一重要里程碑。合源生物将继续依托所院，建立深化创新合作转化机制，在所院的支持下让更多的科技创新成果进入临床应用，打造具有国际影响力的产品管线，服务患者。”