喜报：我院血液科采用双特异性T细胞衔接器（双抗）免疫治疗儿童难治急性淋巴细胞白血病喜获成功！-医联媒体

喜报：我院血液科采用双特异性T细胞衔接器（双抗）免疫治疗儿童难治急性淋巴细胞白血病喜获成功！

2022-11-23 06:40:30

近日，南宁市第一人民医院血液科使用双特异性T细胞衔接器（双抗）免疫治疗成功救治了一名4岁难治急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿。为南宁市级医院首例使用双抗治疗，这是免疫治疗药物发展的里程碑，不同于传统的化疗方法，此治疗方法为难治复发的白血病患者带来了新的治疗选择和希望。

2022年11月7日在南宁市第一人民医院血液内科病房回荡着一个兴奋而又稚嫩的声音：我终于出院啦！我可以回家啦！谢谢叔叔阿姨，再见！再见……经过80多天的战斗，4岁的雅雅（化名）终于可以出院了，整个科室都为他们一家感到开心，也佩服这么小的患儿可以扛过这场战斗。

准备出院的雅雅

雅雅于2022年8月初因“右眼溢泪、眼眶肿胀1月余”曾到广西某三甲医院就诊，右眼眶内侧肿物活检病理提示B淋巴母细胞淋巴瘤/白血病。雅雅的家人心情十分忐忑和焦急，不知道如何抉择，多处咨询治疗方案及疗效，答案众说纷纭，各有特色与优势。雅雅的亲戚曾患白血病在我院血液科诊治，其家属出于对我院血液科的信任，最后拨通了我院血液科陆翔主任的电话，详细说明了病情，并说出了他们的愿望：“我们希望能到贵院进一步治疗！”

急患者所急，为患者解忧！陆翔主任得知后，毫不犹豫地让他们第二天立即带雅雅到我院血液科住院。入院后立即予完善骨髓、病理会诊、全身CT平扫增强等检查，最后明确诊断：急性淋巴细胞白血病(Common-B型，IKZF1（EXON1-8）、ETV6（EXON2，3）杂合缺失，正常核型，高危组)。

急性淋巴细胞白血病是儿童最常见的血液肿瘤，年发病率约3～5/10万。主要起源于B系或T系淋巴祖细胞，白血病细胞在骨髓内异常增生和聚集并抑制正常造血，导致贫血、血小板减少和中性粒细胞减少，白血病细胞也可侵犯髓外组织引起相应病变。近年来，随着各种治疗手段增多，急性淋巴细胞白血病疗效明显提高，5年生存率可达到80%以上。但仍有一部分病人难治复发，5年生存率极低。

病初的雅雅

病情进展：

雅雅的疾病进展迅猛，短短几天的时间就出现明显的双眼眶肿胀、淤血，入院查血常规提示全血细胞减少，肝脏脾杂脏肿大，髋关节疼痛致不能下地行走，肿瘤负荷指标高，需紧急输血、止血、减瘤治疗，病情危重，随时可能出现肿瘤溶解综合征及生命危险。为使雅雅得到及时的治疗，入院后先给予泼尼松减瘤治疗7天，于2022年8月28日开始使用VDLP方案诱导化疗，2周后及4周后复查骨髓细胞学及微小残留病灶均未达完全缓解(CR)，期间予行腰椎穿刺鞘内化疗预防白血病浸润中枢神经系统。然而，小小年纪的雅雅难以配合每次的骨穿及腰穿治疗，所以每次腰椎穿刺鞘内注射只能安排麻醉科在全麻状态下操作，做完了还要去枕平卧至少6小时，这对一个只有4岁的小孩来说真的十分艰难！治疗4周后复查骨髓幼稚淋巴细胞占5.0％，微小残留检测：异常免疫表型的B淋巴细胞占有核细胞的10.600％，提示治疗为缓解，考虑难治白血病。当家属得知这个结果时，情绪非常激动，难以接受，难道真的走投无路了吗？

准备腰穿鞘注化疗药物

新的曙光：

面对治疗效果不佳，以及患者家属强烈的治疗意愿及疗效期待，在这种两难之境，我院血液科团队在学科带头人陆翔主任医师的领导下，基于雅雅的个体情况和病情特点，迅速制定下一步个体化治疗方案，即建议使用新免疫治疗，尽快达到骨髓缓解，为异基因造血干细胞移植创造条件。经与家属详细沟通该免疫治疗的适应症、疗效、优点及风险后，家属同意尝试免疫治疗方案。

雅雅开始于2022年10月6日开始免疫治疗，连续用药28天，至11月4日用药结束。用药初期出现持续发热，体温达40°C，畏寒头痛不适等不良反应，经过积极对症处理，体温平稳，2周后复查骨髓考虑完全缓解，血细胞逐渐恢复，颈部淋巴结较前缩小，肝脾肿大明显缩小，双眼眶肿胀及淤血消失，能下床行走，复查全身PET-CT提示肿瘤完全消失，达到满意疗效。一个个好消息接踵而来，漫长的治疗终于收到了满意的回报。

治疗恢复中雅雅

治疗中坚强的雅雅

接受的疾病的黑暗又创造了光明：

这一路走来，雅雅和家人们经历了千辛万苦，有眼泪也有欢笑。多次的骨髓穿刺，腰椎穿刺鞘内注药，感染，输血，化疗的副反应：恶心、呕吐、脱发等等让幼小的肩膀承受了太多的压力和痛苦，入院时绑着漂亮、俏皮、可爱的两个小辫子，现在头发基本脱落，但美丽又勇敢的雅雅都闯过来了，她的生活又充满了欢声笑语。相信雅雅的精神会激励和传递给我们更多的白血病患者。今日，雅雅终于达到出院标准，回家休养后等待下一阶段治疗。

我院血液内科是广西临床重点建设专科，是广西医科大学第一附属医院血液联盟单位。科室集医疗、科研、教学为一体，学科在医疗能力、技术水平、医疗质量和服务管理达到了南宁市领先水平，在全区具有较大影响力。科室现有医护人员28人，其中主任医师2人，副主任医师2人，主治医师4人，住院医师3人，主管护师2人，博士1人，硕士6人，人才梯队合理。设有床位35张，其中百级层流洁净病房5间，百级层流洁净床3张，病房环境宽畅优美舒适，病房内配备洁净层流系统、血细胞分离机、-80°C冰箱、超净台、生物安全柜、空气消毒机、遥测心电监护仪、中央空调，并配有中心供氧、中央负压吸引、多功能呼叫系统、多功能床、多通道微量注射泵等先进的医疗设施，病区环境整洁、舒适、生活设施齐全，为病友创造有利的治疗环境。血液病专科门诊1个，专科实验室1个。近年先后开展各种新技术新项目，包括重型再生障碍性贫血IST治疗、微移植治疗老年白血病、造血干细胞移植治疗血液肿瘤、免疫治疗血液肿瘤，极大提高患者诊疗水平，造福更多血液病患者。免疫治疗白血病的成功开展，将使我院血液科诊疗水平更上新的台阶。

血液科主任：陆翔，主任医师，医学博士，硕士研究生导师，学科带头人。2016年到美国哈佛医学院参加第一期肿瘤科主任哈佛研修项目培训，学习和交流肿瘤方面的先进治疗和管理理念。主要研究方向：血液病的免疫发病机制与临床。擅长血液恶性肿瘤的免疫治疗、造血干细胞移植等。

血液科副主任：卜声镝，副主任医师，擅长急性白血病等血液肿瘤的精准诊疗。

胡淑芳：副主任医师，擅长红细胞疾病诊治，造血干细胞移植。

血液科联系方式：科室电话0771-263633118077777301

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