国内首例AAV双基因药物治疗中晚期帕金森病的临床研究手术给药在安徽省立医院完成-医联媒体

中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院) 三级甲等

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国内首例AAV双基因药物治疗中晚期帕金森病的临床研究手术给药在安徽省立医院完成

2024-07-21 04:50:10

7月5日，由安徽省立医院神经内科施炯教授团队、神经外科牛朝诗教授团队共同开展的腺相关病毒（AAV）双基因药物治疗中晚期帕金森病的临床研究完成首例受试者手术给药，术后第三天患者顺利出院，目前身体状况良好。这是国产AAV双基因药物在国内开展的首例临床试验，也是安徽省立医院神经退行性疾病团队在帕金森病基因治疗研究领域的重要探索。

据施炯教授介绍，帕金森病是一种常见的中枢神经系统退行性疾病，主要是由于大脑特定区域多巴胺能神经元凋亡导致多巴胺分泌不足、继而脑内神经递质失衡所致，临床表现包括抖动、迟缓、僵硬等运动症状，以及睡眠障碍、便秘等非运动症状。帕金森病患者的症状会随着病程延长呈现进行性加重，多数晚期患者运动功能明显受损，严重影响生活质量。目前帕金森病的药物治疗、手术治疗只能对症改善症状，既不能对因治疗，也无法延缓病情进展。

本临床研究使用的是国内首个针对中晚期帕金森病患者的AAV双基因治疗药物，主要纳入年龄为40-75岁、病程≥5年、Hoehn-Yahr（最常见的帕金森病分期）分期为2.5-4期的中晚期帕金森病患者，有望实现提高抗帕金森病药物左旋多巴的转化效率，保护和修复受损的多巴胺能神经元作用，延缓帕金森病患者病情进展、减少口服抗帕金森病药量的效果。

手术由神经外科牛朝诗教授牵头，神经内科、神经外科、麻醉科、手术室、影像科等科室通力协作，通过神经外科脑立体定向技术将药物精准递送至患者脑内的特定靶区。术后影像复查提示，药物被精准注入了术前规划的特定脑内核团。术前，该研究项目通过了安徽省立医院医学研究伦理审查委员会的批准，并获得了受试者本人及其监护人的知情同意；出院后，受试者的身体情况也都将接受严密监测和定期复查。

（神经外科熊赤、神经内科韩超/文神经外科党委宣传与统战部/图施炯王飞/审核）