山西医科大学第二医院 三级甲等

血友病是一种遗传性出血性疾病，以自发、反复的出血为表现，该病目前最有效的治疗方法是为患者输注所缺乏的凝血因子，需要终身替代治疗。近日，山西医科大学第二医院血液内科接诊了一名20岁的学生，其确诊血友病A十余年，间断给予凝血因子VIII制剂输注治疗，4年前出现抑制物阳性，凝血因子VIII治疗效果不佳，反复的关节出血，给患者的生活带来的困扰，严重影响正常的学习和生活。在医护人员的精心治疗下，该患者治疗进展顺利，取得了良好的疗效。

抑制物是血友病A患者接受凝血因子VIII输注后产生的抗体，是血友病治疗中最严重、最棘手的并发症。这种并发症发生与遗传因素、治疗方式、凝血因子输注剂量、强度等有关。定期监测抑制物，尤其是凝血因子替代治疗效果欠佳时在血友病的治疗过程尤为重要。山医大二院血友病综合管理中心可以进行凝血因子抑制物检测，帮助更多血友病患者规律监测该项并发症。

血友病A患者合并抑制物阳性后需进行出血止血治疗及免疫耐受诱导治疗（ITI），ITI治疗是定期反复输注凝血因子，使得患者体内免疫系统对于外源凝血因子产生耐受，从而达到清除抑制物的目的。该项治疗需要至少每周三次或每日进行大剂量凝血因子VIII输注，且一旦开始后不能随意中断以免影响后期疗效。然而，反复静脉穿刺会造成更大的出血风险。这位患者历经多家医院均无法接受规律性ITI治疗，最终就诊于山医大二院血液内科。血友病专科医生陈剑芳与郭建利护士长沟通PICC置管的出血风险，全面评估了患者病情及高发出血风险。经郑转珍主任指导后，为患者制定了详尽的治疗方案，拟行PICC置管后接受规律ITI治疗。置管目的是为了提供中长期静脉输液通道，保证治疗安全，减少反复静脉穿刺带来的痛苦，保护外周静脉。在与患者及家属反复沟通相关风险及治疗方案，告知其相关风险及获益后，最终在输注凝血因子VII止血治疗基础上由贺翠芬及邢晓花护士为该名患者进行了PICC置管。置管过程中出血及血肿风险极高，医护人员提前制定了相关紧急预案，最终置管过程顺利，出血量极少。患者经历了紧张等待后成功置管，目前已启动ITI治疗，解决了患者在治疗过程中的燃眉之急，为随后长期的ITI治疗建立了生命通路。也为更多需要进行PICC置管以接受规律凝血因子输注的血友病患者提供了信心。

血友病是一种需终身管理的罕见病。2021年5月11日，中国罕见病联盟和中国血友病协作组对山医大二院“血友病综合管理中心”进行了授牌，这是我国首家综合性三级甲等医院血友病综合管理中心，标志着山医大二院血液内科在血友病规范化诊治与管理方面得到了业内认可，也标志着山西省在血友病诊断、治疗及管理上迈上了新台阶。

山医大二院血液内科医护人员呼吁社会各界了解及重视血友病，为血友病患者提供更多的关爱和帮扶，让患者在就医的道路中少走弯路，做到及时、正确、规范就医。团队医护人员将致力于血友病的规范化诊疗，着力解决疾病给患者带来的痛苦，努力使血友病患者可以正常工作、学习，拥有自己的美好人生。

来源：党委宣传部作者：血液内科