广州市儿童医院 三级甲等

神经内科招募Dravet综合征患者

参与soticlestat药物研究

Dravet综合征是一种较严重的难治性癫痫性脑病，于1岁内起病，最常见的首发症状为发热诱发的较长时间抽搐发作，1岁后逐渐出现无热抽搐，但仍具有热敏感特点（遇到发热性疾病或环境温度过热易出现癫痫发作），癫痫发作可以表现为多种形式。患儿起病前发育多正常，发病后常逐渐出现发育/智力倒退，以语言发育迟缓较为突出。

现有的抗癫痫药物对该病治疗效果并不理想。

Soticlestat(4-苄基-4-羟基哌啶-1-基)(2,4'-联吡啶-3-基)甲酮，是武田公司研发的抗癫痫研究性药物，通过降低24S-羟基胆固醇(24HC)水平调节谷氨酸能信号，从而发挥抗癫痫作用。该药已完成联合治疗Dravet综合征的II期临床研究，目前正在全球开展III期多中心临床研究。

经科技部中国人类遗传资源管理办公室和本中心伦理委员会批准，作为全国多家研究分中心之一，广州市妇女儿童医疗中心神经内科正在进行一项临床研究“一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，评价soticlestat联合治疗Dravet综合征(DS)儿童和年轻成人受试者的疗效、安全性和耐受性”，简称为TAK-935-3001研究。

本研究正在寻找符合以下标准的患者加入

已诊断为Dravet综合征；

年龄为2至18岁；

以往至少使用过2种抗癫痫药；

在过去3个月内达到了特定的癫痫发作频率。

注：以上所列为主要入选标准，最终入选决策由临床医生在对患者病情充分了解后确定。

TAK-935-3001临床研究的

几个关键注意事项

这是一项III期临床研究，随机双盲、安慰剂对照研究，有可能被随机(比例为1：1)归入安慰剂组；

经口服给药；

临床研究所提供研究药物（Soticlestat）或者安慰剂不收取任何费用，研究结束后，如家长有意愿，患儿有机会进入研究药物（Soticlestat）的开放研究（TAK-935-3003），申办方提供研究药物不收取任何费用至研究药物上市或者申办方决定停止研究，约4年；

临床研究为期25周，共计抽血约四次；

参与家庭将补偿来院访视产生的差旅费用或者由第三方安排差旅。

联系我们

若您愿意参加本项研究，或有任何相关问题，请与以下负责医生/研究助理联系以获得更多咨询，他们很乐意提供帮助。

▶研究医生：张医生

▶研究助理及联系方式：左助理13657093340

康复科招募下肢痉挛脑瘫儿童

参与临床研究

国家儿童区域医疗中心、广州市妇女儿童医疗中心康复科正在开展一项针对肉毒毒素改善痉挛型脑性瘫痪下肢痉挛的临床研究。该研究已通过国家药品监督管理部门批准。

一

参与项目，好处多多

•参加本临床试验的患儿，将免费获得相关药物以及所有临床试验相关的治疗和检查。

•研究医生会根据您的孩子具体情况来制定康复治疗方案，并提供一定的康复治疗补助和交通补助。

•患儿还可免费订制踝足矫形器。

注：有意向参加本研究的患儿，将由研究医生根据具体入选条件确定是否入组。

二

项目介绍

由兰州生物技术开发有限公司生产的注射用A型肉毒毒素（商品名：衡力）至今已上市二十余年，已在巴西、俄罗斯、墨西哥等32个国家和地区销售。注射用A型肉毒毒素（衡力）目前国内批准的适应症有：眼睑痉挛、面肌痉挛、斜视、中重度眉间纹和成人脑卒中后上肢痉挛，此次拟增加新的适应症。注射用A型肉毒毒素可以安全有效地改善脑性瘫痪儿童下肢痉挛状态，并在国际上已被广泛采用。

如果您孩子有意参加该项研究，并符合以下主要入选标准，您将有机会获得由申办方提供的药物进行治疗，与研究相关的检查费用也由申办方支付。

三

入选标准（部分）

•年龄≥2周岁且＜17周岁，性别不限

•痉挛型脑瘫患儿，伴下肢马蹄内翻足（或尖足）

•患儿下肢痉挛未进行手术治疗

•自愿参加试验，并签署知情同意书

四

招募时间

2022年9月-2023年3月

五

报名方式

如您希望了解更多项目信息、参与项目报名或推荐脑瘫儿童，可挂号咨询、联系我们或填写报名链接。

01

报名链接：

https://jinshuju.net/f/byqdwX

02

联系人及电话：

黄医生13580561456；

刘医生17620801633（微信同号）

03

挂号指引：

使用微信公众号“广州妇儿中心”/支付宝生活号“广州妇儿中心”/医程通APP/医院现场自助机/电话020-12320，选择“儿童康复科”挂号预约。

六

微信公众号“广州妇儿中心”挂号指引

1

儿童院区：

2

珠江新城院区：

七

康复科出诊信息

八

肉毒毒素对脑瘫有什么作用？

80%的脑瘫（cerebralpalsy）儿童有痉挛问题，若没有合理地控制和处理痉挛，患儿可出现不同程度的运动功能障碍及姿势异常。目前证据显示A型肉毒毒素（botulinumneurotoxinA）注射是缓解脑瘫儿童肌肉痉挛的最有效方法之一，即使这一药物的效用在一段时间后会消失，但患儿已获得的功能及益处仍会保留。

康复科团队

在肉毒毒素治疗脑瘫的相关研究成果

1

徐开寿教授团队主持撰写的《儿童脑性瘫痪肉毒毒素治疗专家共识》于2018年7月《中华儿科杂志》发表，规范了肉毒毒素在儿童脑性瘫痪中的应用。

2

徐开寿教授团队历时8年的最新研究成果《AdverseeventsafterdifferentformsofbotulinumneurotoxinAinjectionsinchildrenwithcerebralpalsy:An8-yearretrospectivestudy》于2022年6月在中科院医学1区Top期刊DevelopmentalMedicineandChildNeurology在线发表。文中提示衡力和保妥适治疗脑瘫的不良事件轻微且具有自限性，两者间不良事件发生率较为接近；注射剂量、脑瘫严重程度及注射前三个月内的健康状况是不良事件发生的关键因素。

3

徐开寿教授团队于2009年9月在中科院医学2区期刊Clinicalrehabilitation发表研究成果《Arandomizedcontrolledtrialtocomparetwobotulinumtoxininjectiontechniques"810ce84e728048fdaa818ed7fdd1edbc">