海南省人民医院 三级甲等 公立医院

每年6月15日是重症肌无力关爱日。在第九个重症肌无力关爱日到来之际，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod成功落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区），该药在海南省人民医院乐城院区落地使用，成为我国三十年来重症肌无力药物的新突破，改写国内重症肌无力治疗格局。

该药用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力（gMG）患者。

此次成功在乐城落地的新药efgartigimod是一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）的新型治疗药物，通过其独特的作用机制能安全快速清除体内的致病性IgG抗体。

作为一种安全有效的新型治疗手段，去年12月，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod在美国获批上市，成为全球首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，也是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法。

6月14日，博鳌乐城先行区举行重症肌无力临床急需药品项目启动仪式

我院副院长陈涛在重症肌无力临床急需药品项目启动仪式致辞

6月14日，重症肌无力临床急需药品项目启动仪式在海口举行。我院副院长陈涛在对项目落地表示衷心的祝贺，希望通过efgartigimod在乐城的落地，助力建设海南区域重症肌无力治疗平台和联盟，为海南及全国的重症肌无力患者创造新的可能，为国内重症肌无力临床治疗开启新的大门。

我院神经内科主任黄仕雄教授介绍：“efgartigimod这款全球首创新药引入乐城，已经成为我国三十年来重症肌无力药物的新突破。作为一种罕见病，重症肌无力的治疗涉及到多个学科，为了患者能够顺利且安全地接受新药治疗，我们已经成立了包括神经内科、急诊科、ICU等在内的专门的医疗小组，并联合国内神经内科领域知名专家建立了专门的远程多学科会诊机制，最大程度保障重症肌无力患者就医质量。”

我国31个省、自治区和直辖市重症肌无力的发病率

什么是重症肌无力？

重症肌无力（MG）是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，各个年龄段均可发病，常常会导致人体衰弱和可能危及生命的肌无力，严重危害患者及照料者的工作生活。

有相当比例的成人MG患者在发病2年内会进展为全身型重症肌无力（gMG），进而影响全身肌肉。患者会出现眼睑下垂，四肢无力，甚至是吞咽和呼吸困难，严重时危及患者生命。

我国住院MG发病率为0.68/100,000，住院死亡率达14.69‰，30岁和50岁左右呈发病双峰，70~74岁年龄组为高发人群1。乙酰胆碱受体（AChR）抗体是最常见的致病性抗体。

当前重症肌无力最常见的治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单抗以及胸腺切除等。

什么是Efgartigimod？

Efgartigimod是全球首个获FDA批准的靶向新生儿Fc受体（FcRn）的药物，也是首个获批的专门减少致病性免疫球蛋白（IgG）的疗法，是多年来重症肌无力（MG）创新性药物的新突破。

2021年1月再鼎医药获得Efgartigimod在大中华区的开发和商业化权利。

复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授指出：“重症肌无力患者疾病管理难度大，临床上有部分患者因药物疗效、耐受性和使用禁忌等问题导致症状控制不佳且反复波动，也会因长期使用免疫抑制药物而饱受副作用困扰。此外，因重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，临床上存在一定比例难治型患者以及潜在发展为危象的患者。非常高兴efgartigimod落地乐城，为临床医生和患者治疗重症肌无力提供了起效快、疗效持久、安全性优的基于高级别循证医学证据支撑的创新治疗方案，相信这将有助于改善患者的治疗结局和生活质量。”

efgartigimod为静脉输注，每周用药一次，以4次用药为一个治疗周期。患者经过4周用药治疗后，再进行4周的随访，医生会对情况进行评估。

该产品由我院神经内科团队使用。本地患者可在秀英挂号，咨询专家为黄仕雄主任医师、梁慧副主任医师、赵仲艳副主任医师；外地患者可添加乐城综合办微信18189833268，发送病历材料给团队评估。

用药咨询电话

目前厂家对efgartigimod的药费有部分资助

有需要的患者请咨询

海南省人民医院24小时服务热线

963399

注意：本文所提及的EfgartigimodAlfaInjection在美国及日本获批商品名为VYVGART®，该药物尚未在中国获批上市。如您想了解更多信息，请咨询医学专业人士并查阅海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区相关政策。

来源/乐城院区综合管理办公室、乐城先行区管理局发布

编辑/林新宇

审核/冯琼

责编/吴斌