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广西壮族自治区人民医院 三级甲等 公立医院

地址:广西南宁市桃源路6号 电话:0771-2635268(咨询台),0771-2186869(院办公室),0771-2186300(急诊),0771-2186009(医务部)

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自治区人民医院运用创新药物治疗儿童难治性急性淋巴细胞白血病

新年伊始,4岁的儿童患者小韦(化名)在我院顺利完成贝林妥欧单抗联合异基因造血干细胞移植的治疗后出院。这是我院首次采用新技术治疗儿童难治性急性淋巴细胞白血病,标志着我院在该疾病的治疗上取得重大进展。

毕业,并不是终点,相反,它是你下一段旅程的起点。希望你保持积极进取的心态,无论往后的人生是荆棘密布抑或满是繁花,都要一步一个脚印,踏实向前。

2022年3月,小韦因发现皮下出血到我院儿科就诊。经检查发现,小韦的血常规异常,最终被确诊为急性淋巴细胞白血病(ALL)。随后,小韦在我院完善MICM分型检测,并接受化疗。

但事与愿违,诱导化疗联合靶向治疗的效果并不理想,小韦的白血病微小残留监测和致病基因持续显示阳性,属于难治性急性淋巴细胞白血病范畴。

我院作为中国儿童肿瘤急性淋巴细胞白血病临床多中心研究项目(CCCG-ALL)协作组成员单位,儿科副主任(临时负责人)代艳与协作组PI上海儿童医学中心主任沈树红针对小韦的病情进行详细讨论。2022年7月,代艳开出了我院首张儿童免疫创新药物处方:贝林妥欧单抗。此外,我院儿童血液肿瘤团队还为小韦制定了个体化的治疗方案和毒副作用应急预案。

儿童血液肿瘤团队经过全方位的培训和准备,开始为小韦进行连续28天共672个小时不间断持续静脉输注贝林妥欧单抗的治疗。在用药过程中,团队成员全程密切监测小韦的病情变化并及时处理并发症。

治疗期间,小韦仅出现了发热症状,无其他并发症。经过贝林妥欧单抗免疫治疗后,小韦的白血病微小残留监测和致病基因均转为阴性,疾病在分子生物学水平获得深度缓解。

毕业,并不是终点,相反,它是你下一段旅程的起点。希望你保持积极进取的心态,无论往后的人生是荆棘密布抑或满是繁花,都要一步一个脚印,踏实向前。

因为小韦有异基因造血干细胞移植指征,在其疾病得到完全缓解后,儿科与血液内科医护人员组成儿童移植团队,为小韦制定了异基因造血干细胞移植方案:采用患儿父亲的干细胞进行单倍体移植。

2022年10月17日,儿童移植团队为小韦进行移植预处理。10月25日,小韦开始回输脐带血和父亲的外周血干细胞,并在回输后的第14天植入血小板,第16天植入粒系。

移植治疗期间,小韦出现了III度急性移植物抗宿主病、细菌感染、巨细胞病毒血症和EB病毒血症、免疫性血细胞减少等一系列并发症。儿童移植团队密切观察,精心诊治,小韦的并发症均得到及时有效的缓解。今年新年伊始,小韦的各项指标均恢复正常,嵌合提示为完全供者嵌合状态,最终得以顺利出院。

近年来,我院儿科

血液肿瘤团队

在院党委的领导下,不断加强学科建设,为数百例白血病家庭带去了新希望。在此次病例的治疗中,我院首次采用贝林妥欧单抗联合异基因造血干细胞移植治疗儿童难治性急性淋巴细胞白血病,这为我院今后在该疾病的治疗上引进了一种疗效更好、毒副作用更低的治疗方法,提供了新的思路。

新闻知多点:

急性淋巴细胞白血病(ALL)是儿童最常见的血液系统恶性肿瘤,目前儿童急性淋巴细胞白血病的5年生存率可以达到90%以上,但仍有10%-20%的病例为复发/难治性急性淋巴细胞白血病。2022年6月,贝林妥欧单抗在中国获批适用于儿童复发/难治性B急性淋巴细胞白血病,这也是我国首款用于治疗儿童复发/难治性B急性淋巴细胞白血病的免疫治疗药物,相比传统化疗及CAR-T细胞治疗,贝林妥欧单抗的安全性大幅提升。

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文/图:李新叶代艳/代艳

校对:尹歆怡林飞

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