四川省妇幼保健院 三级甲等 公立医院

3月17日,1岁的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患儿康康(化名)在四川省妇幼保健院儿童神经内科进行了诺西那生钠注射液的首次鞘内注射治疗。该药此前一针69.97万元人民币的定价，让很多家庭陷入绝望。直至2021年年底，国家医保局经过8轮的灵魂砍价，最终“杀”价到3.3万元一针纳入医保报销，这让SMA家庭燃起了新的希望，能看得起病。

脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的神经系统遗传性疾病，主要表现为进行性加重的四肢近端肌肉萎缩、肌力下降，是婴儿期最常见的致死性遗传病，很多患者最终死于呼吸衰竭，即使能存活至成年，大部分人会逐渐丧失活动能力、最终需要在轮椅上度过。诺西那生钠注射液是全球首个SMA精准靶向治疗药物。

“天价救命药”—诺西那生钠注射液

康康8个月大时，家长发现康康双下肢无力，不能扶站，无痛觉，温觉感觉异常，双上肢可活动，就医后诊断脊髓性肌萎缩症。如果使用靶向药“诺西那生钠注射液”治疗，每针的费用就高达70万，而且全部要自费。康康爸爸看到孩子的身体状况越来越差，正常行走都成为一种奢望。康康爸爸说：“做父母的心里挺难受,但我们这些普通老百姓，面对天价救命药,根本没有能力去治疗。但现在国家政策好了，可以医保报账，我们一家人有了盼头。”

了解康康情况和需求后，儿童神经内科罗泽民主任立即组织科室医护人员多次学习和讨论SMA，开通绿色就诊通道流程及治疗流程。在院领导的高度重视和各部门大力支持下，罗主任带领团队与四川省妇幼保健院医务部、药学部、医保办、儿童保健科、麻醉科、放射科等部门积极协调，进行了充分的用药前准备和全面检查评估后，3月17日下午17点30分,为康康进行了鞘内注射给药，顺利完成了诺西那生钠首次鞘内给药。术后康康情况平稳，未见不良反应，安全返回病房。后续康康将进行药物、康复等治疗。

顺利注射完毕康康安全返回病房

“每一个小的群体都不应该被放弃”，有国家医保的支持，我们将和那些被罕见病所困的患儿一起迎接挑战，让更多的患儿走出苦痛，也祝愿康康早日像正常孩子一样跑跑跳跳！

四川省妇幼保健院儿童神经内科简介

开展了常规脑电图、视频脑电图及24小时长程脑电图监测、肌电图与诱发电位、基因检测、代谢筛查等检查。主要诊治各种惊厥患儿（尤其是难治性癫痫）、各种感染性和免疫性脑炎、神经根炎、重症肌无力、小脑共济失调、脊髓炎、线粒体病、脑白质营养不良、神经变性病、神经肌肉病、肌营养不良、发作性睡病、周围神经病、脑血管病、颅内肿瘤、神经心理发育等各种神经及遗传代谢性疾病。

电话：02865978328、65978329

本文来源：小儿内科二病区