广西壮族自治区人民医院 三级甲等 公立医院

近日，广西壮族自治区人民医院北院院区开展一例自体造血干细胞移植治疗一名轻链型淀粉样变性患者获得成功，目前患者已经康复出院。出院后，患者为广西壮族自治区人民医院北院院区血液内科医护人员送来一面“医德高尚医术精，关爱病患暖人心”的锦旗，感谢科室医护人员的精湛医术。据悉，这是在北院院区开展的首例自体造血干细胞移植，标志着北院院区的诊疗技术迈上新台阶。

患者蒙大爷（化名）今年70岁，于今年2月出现胸闷、气紧等症状，且常在夜间憋醒，甚至还伴有呼吸困难。他曾多次到外院住院治疗，被诊断为冠心病、心脏瓣膜病、心力衰竭等疾病，虽然积极接受治疗，但是疗效甚微。

8月初，蒙大爷来到广西壮族自治区人民医院门诊就诊。广西壮族自治区人民医院血液内科主任蓝梅详细地查阅病历资料，发现蒙大爷有低血压、心脏室壁增厚等异常，敏锐地意识到他患的可能是一种罕见病，于是将其收治住院。

经过一系列检查，最终蓝梅证实了蒙大爷所患疾病为系统性轻链淀粉样变性。该病是一种由单克隆免疫球蛋白轻链错误折叠形成淀粉样蛋白，沉积于组织器官，造成组织结构破坏、器官功能障碍并进行性进展的疾病，主要与克隆性浆细胞异常增殖有关，治疗目标是降低体内单克隆免疫球蛋白轻链的水平，阻止淀粉样蛋白在重要脏器的进一步沉积，减轻或逆转器官功能障碍。

因为大爷的心脏淀粉样变损害严重，且已出现心率缓慢、低血压、心力衰竭等现象，随时有心源性猝死可能。为此，蓝梅为大爷制定了个性化清除异常浆细胞的治疗方案：先用达雷妥尤单抗、硼替佐米等药控制病情，待心脏功能有所好转后行自体造血干细胞移植治疗，从而逆转脏器功能，延长他的生存期。

根据科室安排，8月下旬，蒙大爷到北院院区住院，经过2个疗程治疗后，他的心脏功能明显好转。虽然达到自体造血干细胞移植条件，但是蒙大爷已经是70岁高龄、脏器功能不全，移植需要经历干细胞动员、干细胞采集、大剂量化疗预处理、干细胞回输等过程，环环相扣，每个环节出现问题，均可导致不良后果。

血液内科北院院区团队给蒙大爷做了充分的评估，制定详细的移植方案和预案，一切准备就绪后，科室于11月启动移植流程。因为准备充分，蒙大爷在移植期间未发生严重的并发症。移植后第12天，蒙大爷造血重建，这标志着移植获得成功。

罕见病因发病率低，临床表现多种多样，在基层医院极其容易漏诊和误诊。蒙大爷在广西壮族自治区人民医院得到精确诊断，规范化治疗，成功完成自体造血干细胞移植获得满意疗效，充分体现了广西壮族自治区人民医院综合实力强，为罕见病的诊治开辟了新的治疗手段。近年来，广西壮族自治区人民医院造血干细胞移植工作快速发展，移植适应症除了常见病，逐步扩大至罕见病和少见病，移植年龄从年轻人至老年人，移植技术不断突破，形成了具有医院特色的移植体系。今后，血液内科将继续贯彻落实院党委“党建引领、文化聚心、学科发展”三大高质量发展战略，秉承“人民至上、生命至上、人民医院为人民”的服务理念，不断提高造血干细胞移植技术，为更多患者带来新生希望。

（血液内科谢艳梅王八连/文王八连/图）